T24 Dış Haberler
Gen düzenlemesini kullanan bir tedavi, hastalar için ihtilal niteliğinde bir atılım olarak İngiltere Ulusal Sıhhat Sistemi’ne (NHS) sunulacak.
Kan hastalığı olan beta talaseminin tedavisi olarak kullanılması planlanan buluşun, kan üreten kök hücrelerin çıkarılıp yine programlanması ve hastanın bedenine geri verilmesini temel aldığı belirtildi. Bu sayede hastaların ömür uzunluğu her üç ila beş haftada bir kan nakline muhtaçlık duymayacağı iddia edildi.
Beta talasemili bireyler, kırmızı kan hücrelerinde bulunan ve bedene oksijen taşıyan protein olan hemoglobini gereğince üretmekte zorlanırlar. Aileden geçen genetik bir hastalıktır ve bedenin hemoglobin üretme talimatlarındaki kusurlardan kaynaklanır. İnsanları önemli biçimde yorgun, halsiz ve nefes darlığı içinde bırakabilir ve ayrıyeten ömür müddetini kısaltır.
Henüz üç aylıkken teşhis konulan 21 yaşındaki Kirthana Balachandran, kas ağrısı ve sırt ağrısı çektiğini ve yokuş üst yürürken çarpıntı yaşadığını belirterek, “Hayatımın geri kalanında kan nakline bağımlı olma fikri ürkütücü, gelecek için daima endişeleniyorum.” dedi.
Veriler, tedavinin uygulandığı 52 hastadan 49’unun en az bir yıl boyunca öteki bir kan nakline muhtaçlık duymadığını gösteriyor. Bu yaklaşım şimdi çok yeni olduğundan uzun vadeli tesirleri şimdi bilinmiyor.